📌 Innovations Of The Week (Tuần 4/Tháng 6): Theo WHO, tỷ lệ người mắc bệnh động kinh trên thế giới khoảng 0,5% dân số và động kinh chiếm 1% gánh nặng về kinh tế thế giới do các bệnh gây ra, tương tự như ung thư phổi ở đàn ông hay ung thư vú ở phụ nữ. Để giải quyết gánh nặng lên hệ thống y tế và kinh tế tại các quốc gia, một startup tại Mỹ hướng tới giấc mơ trao phép màu cho 50 triệu người động kinh trên thế giới. 4 startup công nghệ sinh học (y học) trong bản tin Innovation of The Week tuần này sẽ giúp bạn lạc quan về những cơ hội mới cho sức khỏe loài người.
>>> Xem thêm: Đổi mới sáng tạo là gì? Cẩm nang toàn diện về ĐMST cho doanh nghiệp
1. Trị dứt điểm bệnh chàm, có thành hiện thực?
Apogee Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại San Francisco, California, được thành lập vào năm 2022 bởi Fairmount và Venrock Healthcare Capital Partners và được hỗ trợ bởi các nhà đầu tư chăm sóc sức khỏe hàng đầu. Apogee Therapeutics ứng dụng công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng phát triển các sản phẩm sinh học khác biệt để điều trị viêm da dị ứng (AD), bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD), hen suyễn và các bệnh viêm và miễn dịch (I&I) khác.
Startup này theo đuổi sứ mệnh phát triển các liệu pháp mới, có khả năng tốt nhất để giải quyết nhu cầu của hàng triệu người đang mắc chứng rối loạn miễn dịch và viêm tại Mỹ. Chuỗi liệu pháp kháng thể khác biệt của Apogee Therapeutics nhắm vào các tác nhân sinh học và con đường phát triển đã được xác định rõ ràng, với trọng tâm ban đầu là tạo ra những tiến bộ có tác động trong điều trị bệnh viêm da dị ứng và bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính.
Trên thế giới, y học các nước vẫn chưa tìm ra nguyên nhân chính xác gây ra bệnh chàm và không có biện pháp điều trị dứt điểm bệnh. Một số người dễ bị chàm và bệnh có xu hướng tái phát nhiều lần, gây ảnh hưởng đến sức khỏe thể chất và tinh thần. Tiên phong trong công cuộc tìm kiếm giải pháp chữa trị dứt điểm căn bệnh này, Apogee Therapeutics đã phát triển APG 777, ứng cử viên dẫn đầu trong việc điều trị chàm (atopic dermatitis) và các bệnh lý viêm khác, cũng như các công nghệ kháng thể mới. APG 777 cũng đang trong giai đoạn phát triển tiền lâm sàng để điều trị hen suyễn.
>>> Xem thêm: Bức tranh toàn cảnh về đổi mới sáng tạo tại Hàn Quốc
Apogee đang tiếp tục nghiên cứu và phát triển các kháng thể mới, được tạo ra từ đầu, nhằm mục tiêu đặc hiệu vào các mục tiêu sinh học quan trọng trong các đường lối bệnh lý của rối loạn miễn dịch và viêm nhiễm.
Các kháng thể này được thiết kế để có hiệu quả cao, giảm thiểu tác dụng phụ và cung cấp một phương pháp điều trị tiên tiến cho bệnh nhân. Ngoài phát triển sản phẩm, Apogee Therapeutics còn cung cấp các dịch vụ nghiên cứu và phát triển cho các đối tác trong ngành dược phẩm và y tế, bao gồm hỗ trợ từ giai đoạn nghiên cứu cơ bản đến các thử nghiệm lâm sàng và phát triển sản phẩm thương mại hóa.
Năm 2023, công ty đã hoàn thành vòng gọi vốn Series B trị giá 149 triệu USD từ các nhà đầu tư như Deep Track Capital, RTW Investments và nhiều nhà đầu tư mạo hiểm khác.
2. Công nghệ chính xác trong điều trị bệnh miễn dịch
Alumis, trước đây là Esker Therapeutics, là một công ty dược phẩm chính xác về miễn dịch có trụ sở tại South San Francisco. Được thành lập vào năm 2021, Alumis chuyên phát triển các phương pháp điều trị được đích thị cho các bệnh miễn dịch, đặc biệt là các bệnh tự miễn dịch, bằng cách sử dụng nền tảng phân tích chính xác của Foresite Labs.
Alumis sử dụng nền tảng phân tích chính xác phát triển bởi Foresite Labs để định vị các mục tiêu sinh học chính xác trong các con đường bệnh lý của các bệnh miễn dịch và viêm nhiễm. Điều này giúp công ty tối ưu hóa hiệu quả của các phương pháp điều trị và giảm thiểu tác dụng phụ không mong muốn.
>>> Xem thêm: Đổi Mới Sáng Tạo Mở (Open Innovation): Mô Hình Đột Phá Giúp Tăng Tốc Đổi Mới Sáng Tạo
Alumis tập trung vào việc thay thế các liệu pháp miễn dịch toàn diện bằng các phương pháp điều trị chỉ đích. Họ phát triển ESK-001, một chất ức chế TYK2 rất chọn lọc. TYK2 là một enzyme quan trọng trong quá trình phản ứng miễn dịch, có liên quan đến nhiều bệnh tự miễn dịch. Bằng cách ngăn chặn hoạt động của TYK-2, các chất ức chế TYK-2 làm giảm việc sản xuất các cytokine gây viêm và điều chỉnh phản ứng miễn dịch. ESK-001 đang trong giai đoạn phát triển cho việc điều trị bệnh vẩy nến (psoriasis), với kế hoạch tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 vào nửa cuối năm 2024.
Hiện nay đã xác định được hơn 50 gene có liên kết với bệnh lupus. Sự phức tạp từ các gen trực tiếp gây bệnh lupus dẫn đến cơ chế sinh bệnh của Lupus ban đỏ hệ thống vẫn chưa được nghiên cứu rõ ràng. Nắm rõ bối cảnh đó, công ty cũng đang tiến hành hai thử nghiệm giai đoạn 2 cho ESK-001 trong điều trị lupus ban đỏ toàn thân (SLE) và viêm cầu mạc không nhiễm khuẩn.
Bằng cách sử dụng nền tảng phân tích chính xác, Alumis hy vọng sẽ đem lại những cải tiến đáng kể trong điều trị các bệnh tự miễn dịch, nâng cao chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân và đóng góp vào sự tiến bộ trong lĩnh vực y học.
3. Phép màu cho 50 triệu người động kinh trên thế giới
Neurona Therapeutics là một công ty dược phẩm công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng có trụ sở tại San Francisco, California được thành lập bởi các nhà nghiên cứu thần kinh từ Đại học California, San Francisco (UCSF), nhằm phát triển các phương pháp điều trị dựa trên tế bào cho các bệnh lý thần kinh, đặc biệt là động kinh và Alzheimer.
Nhận thấy nhu cầu cấp bách trong việc tìm ra các giải pháp hiệu quả cho những bệnh lý này, founder Neurona Therapeutics đã quyết định thành lập công ty để ứng dụng những nghiên cứu khoa học và công nghệ tiên tiến vào thực tiễn, chung tay hỗ trợ các bệnh nhân thần kinh hòa nhập với cuộc sống.
>>> Xem thêm: AI, Metaverse và IoT: Công nghệ 'phá đảo' giúp TMĐT Trung Quốc dẫn đầu toàn cầu
Phương pháp tiếp cận của Neurona tập trung vào việc sửa chữa mạng lưới thần kinh bằng các liệu pháp tái sinh tế bào. Ứng cử viên dẫn đầu của họ, NRTX-1001, là một liệu pháp tế bào thần kinh ức chế dành cho bệnh động kinh. NRTX-1001 hoạt động bằng cách áp dụng các tế bào thần kinh ức chế (inhibitory neurons), nhằm kiểm soát và làm giảm hoạt động thần kinh không bình thường trong não. Đặc biệt, trong trường hợp của bệnh nhân mắc động kinh, liệu pháp này nhắm đến các cơn co giật bằng cách cân bằng lại hoạt động của các tế bào thần kinh, giúp làm giảm tần suất và nghiêm trọng của các cơn động kinh.
Neurona tiết lộ kết quả sớm từ hai bệnh nhân trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 của liệu pháp NRTX-1001, cho thấy giảm đến 95% cơn co giật, vào tháng 12 năm 2023. Những bệnh nhân này mắc động kinh MTLE, một dạng rối loạn khó chữa mà gây ra các cơn co giật kéo dài. Neurona hy vọng có thể tăng tốc thử nghiệm giai đoạn 1/2 lên một mức liều cao hơn trong năm nay, sau đó chuyển sang điều trị đa phương hóa MTLE
4. Ứng dụng điều chỉnh gene chữa bệnh di truyền
CRISPR Therapeutics, có trụ sở tại Baar, Thụy Sĩ và nổi bật trong lĩnh vực y học gen. Công ty chuyên phát triển các phương pháp điều trị bằng công nghệ CRISPR/Cas9, cho phép chỉnh sửa chính xác các đoạn DNA. Phương pháp cách mạng này hứa hẹn giải quyết các bệnh di truyền và ung thư bằng cách sửa đổi hoặc điều chỉnh các gen gây bệnh ở mức phân tử.
Công nghệ CRISPR/Cas9 hoạt động như một cây kéo phân tử được chỉ đạo bởi một chuỗi RNA có thể tùy chỉnh để nhắm đến các vùng cụ thể trong gen. Khi được nhắm mục tiêu, enzyme Cas9 cắt DNA, cho phép nhà nghiên cứu vô hiệu hóa gen gây bệnh, sửa đổi đột biến hoặc đưa vào gene điều trị. Khả năng này không chỉ mở ra cơ hội điều trị bệnh di truyền mà còn cung cấp các phương pháp y học cá nhân hóa dựa trên hồ sơ gen cá nhân.
CRISPR Therapeutics đã thiết lập một danh mục các chương trình điều trị trải rộng trên nhiều lĩnh vực bệnh lý bao gồm các bệnh thalassemia, ung thư, y học tái tạo và các bệnh hiếm. Để tăng tốc và mở rộng các nỗ lực của mình, CRISPR Therapeutics đã thiết lập các hợp tác chiến lược với các công ty hàng đầu như Bayer, Vertex Pharmaceuticals và ViaCyte, Inc. Công ty cũng đang phát triển mạnh mẽ các ứng dụng trong điều trị ung thư, nơi mà công nghệ CRISPR/Cas9 có thể được sử dụng để tăng cường hệ miễn dịch hoặc ngăn chặn sự phát triển của các tế bào ung thư.
>>> Xem thêm: Bức tranh toàn cảnh về Đổi mới sáng tạo tại Thụy Điển
>>> Tham khảo thêm các bài viết:
